近日，華東師範大學葉海峰團隊在Nature Communications發表題為“AAV-delivered muscone-induced transgene system for treating chronic diseases in mice via inhalation”的研究論文。
圖1 論文上線截圖
該研究開發的麝香酮調控的基因表達精準控製裝置，並裝載到AAV載體中，達成無針無痛、患者依從性高的可控基因療法，通過“聞香”這種便捷的手段調控AAV遞送的治療藥物長期精準表達，並成功治療非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD）和過敏性哮喘（allergic asthma）兩種慢性疾病。
圖2 AAVMUSE介導的“聞香”療法用於慢性疾病的治療
實驗結果顯示，在非酒精性脂肪性肝炎（NAFLD）模型小鼠中，AAVMUSE經AAV2/9遞送至肝組織後能夠精準調控ΔhFGF21產生，並達成長達28周的治療；在過敏性哮喘模型小鼠中，AAVMUSE經AAV2/6和AAV2/lung聯合遞送至肺組織後能夠精準控製ΔmIL-4產生, 成功預防該疾病擴展。僅註射一次AAVMUSE，而後通過每周定時定量吸入麝香酮即可原位精準、持續地誘導治療蛋白表達，達到“聞香”治療慢性疾病的目的。
圖 3 麝香酮調控系統在慢性疾病治療中的應用
在該研究中，霧化吸入使用的是由賽昂斯生產的小動物霧化給藥裝置（SA703），能將液體藥物霧化成細微顆粒，經動物呼吸道被肺部吸收。
圖4 論文部分內容截圖
【參考文獻】
https://doi.org/10.1038/s41467-024-45383-z
目前霧化吸入治療已成為呼吸系統疾病治療的種重要手段，隨之而來的對吸入型藥物研制也被推上了一個新的高度。通過高效高頻微網霧化發生器，結合脈寬調製的控製速度技藝，將液體霧化成為細小的顆粒，促使小動物吸入。該儀器能很好的完成小動物的造模(誘咳、引喘、染毒)、麻醉和動物精準給藥。
● 采用高清觸屏操作方式：7寸(分辨率：800×480)；
● 雙通道策劃：同時給藥，可選擇備用通道使用；
● ★藥物範圍：能在使用不同液體或更換霧化頭後實時進行霧化量的標準校正；
● ★霧化粒子細度：1-5 μm (占90%)；
● ★能使用不同體積的箱體或對單獨保定的動物進行鼻部吸入給藥；
● 霧化頭尺寸：φ36×25mm；
● 給藥容積：16ml；
● 模式選擇：霧化模式，誘咳模式，引喘模式；
● 測試時間：1-54000s，步長為1s；
● 霧化速度：1~15檔速度範圍：0.05-1.0ml/min；
● 回收性能：自帶活性顆粒裝置，減少二次汙染，降低實驗風險；
● 對實驗員及環境保護：實驗結束後儀器自動開啟排氣性能，將殘留霧化藥物凈化後排除，排氣時間範圍：10~240s；
● 校準性能：實驗前根據不同的液體，提前校準霧化的速度，確保實驗過程中的精確性，減少誤差；
● 動物箱：盛裝箱尺寸大號10L(305×260×170mm)，中號：
8L(290×240×160mm) 標配，小號：5L(255×210×135mm)；
● 數據采集：實驗數據可以通過微型打印機實時打印，也可通過USB 串口數據線將數據導入PC；
● ★實驗指標：實時顯示噴藥時間，反應時間，給藥量，首次咳嗽時間，咳嗽次數；
● 主機：長*寬*高：350*300*145mm, 重量：5.9kg；
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